I framtiden kan paneler av biomarkörer – inklusive neurofilament – inte bara hjälpa till att identifiera dessa och andra neurologiska sjukdomstillstånd, utan också potentiellt förutsäga hur sjukdomarna utvecklas och hur patienterna svarar på olika behandlingar.
Biomarkörer kan ge svar på många viktiga frågor som har stor betydelse för utformningen, varaktigheten och sannolikheten för framgång i kliniska prövningar. Vilka är de rätta patienterna? Påverkar läkemedlet de relevanta biologiska processerna? Vilka är de rätta doserna och behandlingsperioderna? Hur långt har sjukdomen fortskridit? Bromsar behandlingen sjukdomens utveckling? ALS är en av de sjukdomar där man med hjälp av neurofilament har kunnat besvara några av dessa frågor.
ALS-forskare har kommit fram till att nivåerna av neurofilament har potential att förutsäga hur sjukdomen utvecklas och hur länge en person kan överleva.7,8,9 På samma sätt som i SMA tror vi att en minskning av nivåerna av neurofilament genom en behandling av ALS kan ge en tidig indikation på att sjukdomens utveckling bromsas.5,10
Genom att besvara dessa frågor genom testning av biomarkörer kan forskarna skapa mer noggranna och välkontrollerade kliniska prövningar som ger bättre data och rikare vetenskapliga insikter. Läkarna kommer att kunna kontrollera behandlingsresultaten oftare, snabbare och mer exakt. Det slutgiltiga målet är att påskynda läkemedelsutvecklingen för att snabbare få fram behandlingar för patienterna, vilket ger större hopp till människor och deras familjer som lever med några av de svåraste sjukdomarna.
När det gäller behandling av komplexa hjärnsjukdomar är det ofta viktigt med tidig upptäckt. Också här kan biomarkörer spela en viktig roll. Genom genetiska tester kan vi identifiera personer som löper risk att drabbas av neurodegenerativa sjukdomar. Genom att övervaka nivåerna av neurofilament i blodet kan kliniska prövningar identifiera personer som löper risk att drabbas av neurodegenerativa sjukdomar tidigare och man kan eventuellt börja behandla dem innan de får fysiska symtom.11
Till exempel har Foundation for the National Institutes of Health startat ett projekt för att hitta det bästa blodprovet för att bedöma risken för familjär frontotemporal degeneration och ALS hos personer med genetiska markörer för dessa sjukdomar (Biogen är en av 19 deltagare i projektet).12
Detta är precis den typ av framsteg som biomarkörer har bidragit till för cancerpatienter. Många cancerbiomarkörer gör det möjligt att identifiera sjukdomen tidigare och mer exakt, och att övervaka sjukdomsutvecklingen eller svaret på behandling. Med hjälp av biomarkörer kan cancerspecialister nu utforma behandlingsstrategier som är skräddarsydda för enskilda individer för att se till att de får den mest effektiva kombinationen av behandlingar – allt till patienternas fördel.13
Under de senaste decennierna har vi kommit långt på vägen mot neurovetenskapens gyllene tidsålder. Avancerad bildteknik gör det möjligt för vetenskapsmän och forskare att avslöja hjärnans hemligheter genom att följa hjärnans aktivitet över tid. Biomarkörer, till exempel neurofilament som utvärderas genom enkla blodtester, har potential att bidra till nästa stora framsteg och revolutionera vår förmåga att ställa diagnos, behandla och övervaka människor med många förödande sjukdomar.
Head of Biomarkers på Biogen berättar mer om vårt arbete med biomarkörer.
